）成年患者。作为全球首个激活素信号传导抑制剂，索特西普直接针对肺血管重塑
贝莫苏拜单抗联合安罗替尼（“得福组合”）用于伴高复发风险肝细胞癌（HCC）术后辅助治疗的Ⅱ期临床研究（ALTER-H006）结果发表于《NatureCommunications》。研究显示，该联合方案使患者一年无复发生存（RFS）率提升至59.7%，中位RFS达15.6个月，为肝癌术后高复发风险患者提供了潜在治疗新选择。该方案通过同时靶向肿瘤血管和免疫系统，改善血管-免疫交互，增强抗肿瘤免疫反应。安全性方面，3级治疗相关不良事件发生率为45.9%，主要为高血压，未发生治疗相关死亡。研究提示该靶免联合方案符合“精准风险分层”的肝癌辅助治疗策略。
2025年，国家药监局共批准76个国产创新医疗器械上市，数量连续三年维持高位，覆盖人工智能、肿瘤放射治疗、生物医用材料等多个前沿领域。这标志着我国高端医疗器械产业正从技术依赖迈向自主创新，部分产品如脉冲电场消融仪、光子计数CT、经导管主动脉瓣膜系统等已打破进口垄断并在技术指标上实现赶超。产业转型得益于审评审批制度改革、政策精准赋能及市场需求牵引，形成了“提前介入、研审联动”的工作机制，加速了创新产品上市。同时，国产高端医疗器械加速出海，2024年我国医疗器械出口金额约占全球市场的8%，监管体系的国际接轨为产品全球化奠定了基础。
2026年1月7日，恒瑞医药自主研发的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白瑞拉芙普-α（SHR-1701）获NMPA批准上市，联合化疗用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。此为全球首个获批的同类产品，可通过促进效应性T细胞活化及改善肿瘤微环境发挥免疫杀伤作用。获批基于III期SHR-1701-III-307研究结果，该研究显示SHR-1701联合化疗组在主要终点总生存期（OS）上显著优于安慰剂联合化疗组，且安全性可接受。SHR-1701的上市为晚期胃癌患者提供了新的治疗选择，也展示了中国企业在双特异性抗体领域的研发实力。
2026年1月7日，GSK宣布其慢性乙型肝炎（CHB）潜在首创疗法Bepirovirsen（GSK836）的两项关键III期试验B-Well1和B-Well2达到主要终点。Bepirovirsen是一种反义寡核苷酸（ASO），能抑制HBsAg蛋白表达并通过TLR8激活免疫系统。试验结果显示，其联合标准治疗的功能性治愈率显著高于单独标准治疗，尤其在基线HBsAg≤1000IU/ml的患者中疗效更为显著，且安全性良好。完整结果将用于支持全球上市申请，若获批，Bepirovirsen有望成为首个针对CHB的六个月有限疗程方案，为未来序贯治疗奠定基础。
科睿唯安发布2026年度报告，聚焦11种有望在五年内产生重大临床影响或成为重磅炸弹的药物。报告涵盖代谢性疾病、肿瘤、免疫、罕见病及神经系统疾病领域，重点药物包括礼来的口服GLP-1受体激动剂Orforglipron和三重激动剂Retatrutide、强生的口服IL-23受体拮抗剂Icotrokinra、百济神州的BTK降解剂BGB-16673等。报告指出，制药行业正呈现突破性科学与以患者为中心解决方案的深度融合，给药技术创新、中国大陆市场的崛起以及罕见病研发领域的扩展是重要趋势。该报告依托整合数据与人工智能分析，为行业创新动态提供权威参考。
2025年被称作中国AI制药的“价值兑现元年”。国内AI制药龙头英矽智能于2025年12月30日在港交所上市，募资22.77亿港元，成为港股生物医药板块IPO“募资王”；随后于2026年1月5日与法国施维雅达成8.88亿美元的研发合作。行业信号已从“技术可行”转向“商业可观”，表现为资本追捧、商业合作爆发及临床进展突破。AI制药通过机器学习、生成式AI等技术重塑药物研发环节，旨在系统性降低研发的不确定性，对抗高失败率、高成本等传统痛点。同时，行业也面临临床验证、数据质量及监管磨合等挑战。
据药智医械数据，2025年全年中国获批上市医疗器械达33,548项，其中创新医疗器械120款，国产产品占比90.8%。III类创新器械数量同比增长19.67%，创历年新高。有源手术器械、无源植入器械和IVD试剂为获批数量前三的类别，脉冲电场消融（PFA）系列产品成为年度热点。政策红利持续释放，NMPA批准的创新医疗器械数量较2024年增长16.92%。国产创新医疗器械不仅在数量上追赶，更在技术复杂度高的领域实现突破，并加速融入全球医疗产业格局。
10.康方生物PD-1/VEGF双抗依沃西OS与PFS双阳性结果纳入说明书
康方生物宣布，NMPA已批准其全球首创PD-1/VEGF双特异性抗体依沃西（商品名：依达方®)说明书更新，纳入AK112-301/HARMONi-A研究的最终分析数据。该研究是全球首个在EGFR-TKI耐药非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC）治疗领域同时取得总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）双阳性结果的免疫疗法III期试验。数据显示，依沃西联合化疗将患者死亡风险降低26%（OSHR=0.74），疾病进展或死亡风险降低54%（PFSHR=0.46），且长期安全性优异。依沃西已于2024年5月获批上市并纳入国家医保目录，其临床价值再次得到验证。
2026年1月6日，礼来与NimbusTherapeutics宣布达成一项总额约13亿美元的研究合作及全球独家许可协议，旨在开发一种新型口服药物治疗肥胖症及其他代谢性疾病。Nimbus有资格获得5500万美元前期和近期里程碑付款，以及后续开发、商业里程碑和销售分层特许权使用费。此次合作基于双方此前在AMPK靶点上的合作，将结合Nimbus的人工智能增强计算药物发现引擎与礼来的代谢疾病研发专长，共同应对肥胖领域未满足的重大医疗需求。
赛诺菲的多发性硬化症新药Tolebrutinib遭遇FDA“完全回应函”拒绝批准，且FDA罕见公开拒绝信内容，直指其存在严重药物性肝损伤（DILI）安全性问题及疗效证据不足。数据显示，其III期临床中出现6例符合“海氏法则”的肝损伤病例，包括一例死亡。FDA认为其风险“巨大且异乎寻常的高”，且赛诺菲提出的风险缓解策略被证明无效。同时，FDA质疑其对“非复发性继发进展型多发性硬化症”特定亚群的疗效。此次重击给BTK抑制剂赛道研发敲响警钟，Tolebrutinib未来翻盘难度极大。
根据UmabsDB数据库记录，默沙东登记了科伦博泰的TROP2ADC药物SacituzumabTirumotecan（SKB264/MK-2870）在卵巢癌中的又一项III期临床试验TroFuse-021，这也是该药在海外由默沙东主导开展的第16项三期临床。该研究计划于2026年2月启动，入组900例HRD阴性晚期卵巢癌患者，评估其作为维持治疗的疗效。SacituzumabTirumotecan采用优化的不可逆连接子和新型拓扑异构酶I抑制剂，具有高药物抗体比（DAR=7.4）。默沙东正围绕该ADC药物构建覆盖多瘤种的广泛研发格局，视其为肿瘤领域的基石药物。
ReviR溪砾科技宣布，其小分子管线获得NMPA临床试验批准，用于治疗腓骨肌萎缩症（CMT），将于2026年第一季度开启I期临床试验。RTX-117是国内首款针对CMT的1类创新药，也是ReviR与晶泰科技深度合作、借助AI+机器人辅助研发的首个进入临床的罕见病药物项目。该药此前已获美国FDA孤儿药资格认定，其作用机制为抑制异常激活的整合应激反应通路。CMT全球患者超260万人，目前无获批药物，RTX-117的临床推进填补了疗法空白，也验证了“AI+RNA”路径在罕见病药物研发中的潜力。
物技术公司Sentonix签署全球战略合作协议，双方将聚焦帕金森病、阿尔茨海默病等领域，共同探索下一代创新药物的早期发现与临床转化。合作将充分利用迈威生物在抗体、siRNA及AOC等技术平台的优势，结合Sentonix在靶点生物学与转化医学方面的经验。未来可能通过共同开发、组建新公司或分地域许可等方式推进管线。此举是迈威生物布局神经退行性疾病赛道的关键一步，旨在为全球数千万患者带来突破性治疗选择。
年1月6日，Arrowhead Pharmaceuticals公司公布了其两款靶向激活素信号通路的新型小干扰RNA（siRNA）药物——ARO-INHBE和ARO-ALK7的早期临床研究数据。数据显示，这两款药物在减少内脏脂肪和增强减重效果方面展现出显著潜力，有望突破当前以GLP-1类药物为主的肥胖治疗格局。
2型糖尿病患者的研究中，ARO-INHBE与GLP-1/GIP双受体激动剂替尔泊肽（Tirzepatide）联合治疗16周后，实现了9.4%的体重降低，效果约为替尔泊肽单药治疗（4.8%）的两倍。更为突出的是其在脂肪减少方面的效果：联合治疗组的内脏脂肪减少了23.2%，总脂肪减少了15.4%，肝脏脂肪相对减少了76.7%，这三项关键指标均达到替尔泊肽单药治疗效果（分别为7.4%、5.3%、20%）的三倍左右。此外，ARO-INHBE单药治疗也显示出直接靶向脂肪的能力，单次给药16周后平均内脏脂肪减少9.9%，两次给药24周后安慰剂校正的内脏脂肪减少达15.6%，同时还能增加3.6%的瘦肌肉组织，这对于减少治疗中的肌肉流失具有重要意义。
ARO-ALK7作为首款在人体中证实能有效敲低脂肪细胞基因表达的RNAi疗法，单次给药后第8周即可将脂肪组织中的ALK7mRNA水平平均降低88%（最大降幅94%），并实现安慰剂校正后14.1%的内脏脂肪减少。这表明该靶点同样在调节脂肪储存方面具有强大潜力。